全球首个！苏州企业小分子药物拟纳入突破性治疗

今天（4月28日），国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，苏州工业园区生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药公司英矽智能递交的1类新药ISM001-055片拟纳入突破性治疗品种，用于治疗特发性肺纤维化。据悉，这是全球首个进入临床阶段的TNIK抑制剂，ISM001-055也是全球首款药物靶点和分子结构均由生成式人工智能赋能发现的候选药物，在药物研发领域具有里程碑意义。

ISM001-055是一款全球首创小分子抑制剂，由生成式AI驱动药物发现与设计过程，靶向为TNIK（Traf2/NCK 相互作用激酶），拟开发用于治疗特发性肺纤维化（IPF）等疾病。在特发性肺纤维化（IPF）中，激活TNIK靶点可驱动肺部的病理性纤维化，导致肺功能进行性下降。通过抑制TNIK信号传导，ISM001-055可阻止或逆转纤维化过程，为患者提供改善疾病的治疗方法。2023年2月，这款小分子抑制剂获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定。

在国内，英矽智能正在开展这一产品治疗特发性肺纤维化（IPF）患者的Ⅱ期临床试验。2024年9月，英矽智能宣布该产品已完成治疗特发性肺纤维化（IPF）患者的 IIa 期临床研究，并取得积极结果。数据显示，该产品在所有剂量水平上均表现出良好的安全性。次要终点即主要通过用力肺活量（FVC）评测特发性肺纤维化（IPF）患者肺功能改善方面，呈现出剂量依赖性的药效趋势，接受每日一次60mg用药的患者，在用力肺活量方面表现出最大改善。

与传统药物研发相比，AI制药被认为可以提高、优化新药研发的效率及质量，降低临床失败概率及研发成本。因此，随着创新药研发热潮的到来，AI制药领域日益受到青睐，全球各大药厂和生物科技公司积极投身其中，英矽智能正是其中一家。特发性肺纤维化（IPF）是一种会导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾病，也被称为“不是癌症的癌症”。由于特发性肺纤维化（IPF）致病机制尚不明确，药物研发面临一定挑战，因此已上市药物并不多，现有的靶向疗法只有尼达尼布和吡非尼酮两种。英矽智能利用其人工智能药物研发平台Pharma.AI“挖掘”到最有潜力的抗肺部纤维化靶点TNIK，为患者带来了新希望。

（苏报融媒记者 董捷）

编辑：钱芳